小核酸药物(siRNA)是与靶基因mRNA互补的长度小于30nt 的小片段双链RNA，主要通过碱基互补配对原则与细胞内靶标mRNA结合，通过降解靶标mRNA来调控蛋白质的表达，实现治疗效果。

小核酸药物具有平台开发属性，可基于mRNA序列进行药物信息化设计，开发难以成药的靶点。通过结合靶向递送技术和化学修饰，可以显著提升药物体内靶向性、长效性和安全性。基于平台化和信息化开发的小核酸药物管线，相较其它药物形式，具有研发周期短、成功率高等优势，在罕见病、慢性病等重大疾病治疗领域具有独特的成药优势。

时安生物通过自主创新，已建立了行业领先的核酸技术平台，布局了多个差异化同类第一和同类最优的创新品种管线。

时安生物已经建成具备行业领先水准的小核酸药物靶点验证、序列设计与合成、核酸功能化修饰技术平台、核酸递送平台及生物学评价体系等技术平台体系，可全面支持小核酸药物早期研发及临床转化。