技术平台与产品管线

PLATFORM INTRODUCTION

技术平台简介

苏州时安生物依托自身技术迭代创新,以及升维的自主知识产权平台技术,已形成完善的小核酸药物开发技术平台,独立完成小核酸药物开发序列发现、核酸设计、核酸合成、稳定化修饰、防脱靶修饰、肝内外递送的全流程环节,同时拥有双靶平台,保证创新管线高品质、高效率、高成功率、源源不断产出。

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小核酸递送技术平台
Stork-X多器官递送平台
在非肝组织递送领域,苏州时安生物进行了全面性布局,已成功开发了中枢神经系统、肾、肌肉、脂肪等组织的递送技术平台,并拓展新的靶点。
Stork-L肝靶平台
苏州时安生物自主研发的GalNAc肝靶向递送技术平台,通过特殊的载体结构设计,在提高siRNA药物递送效率的同时简化了合成工艺,降低了合成成本,在规模化生产时更具成本优势。
Stork-W双靶平台
苏州时安生物具有自主知识产权的双靶平台,通过双靶偶联技术将2个靶点分子连接起来,递送到相应组织器官。
双靶分子相较单靶分子具有独特的优势:
双靶分子同时进入同一细胞,可以更好地发挥靶点的协同效应或叠加作用;
单一分子同时沉默2个靶点,极大节约临床开发费用,加快开发进程;
缀合多种靶向基团,实现肝靶向或肝外靶向递送功能。

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序列设计和序列发现平台

公司拥有丰富的核酸设计经验,通过利用生物信息学分析及辅助设计,可以快速完成对研究靶点的小核酸序列设计。公司建立了完善的体内外序列高通量筛选平台,可以在3个月内完成靶点的优选序列筛选。

核酸化学修饰平台

苏州时安生物研发了具有自主知识产权的化学修饰平台,可以显著提升体内安全性,并保持体内外在靶活性。时安生物核酸化学修饰平台,解决脱靶活性的同时提高了序列稳定性,保障核酸药物的安全性、有效性以及长效性。

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核酸合成平台

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苏州时安生物建立了完整的核酸固相合成体系,可高效完成肝靶和非肝递送核酸分子的合成、纯化和分析,高效支持平台技术及管线研发工作。